Handelsvergunning OCALIVA in gedrang

Gepubliceerd op 10 juli 2024 om 21:00

Wat is Ocaliva?

Ocaliva is een medicijn dat de werkzame stof obeticholzuur bevat. Het wordt gebruikt om de ziekte Primaire Biliaire Cholangitis (PBC) te behandelen, een chronische leverziekte waarbij de galwegen in de lever langzaam worden beschadigd.

Voor Wie is Ocaliva?

Ocaliva is bedoeld voor patiënten met PBC die niet voldoende baat hebben bij de standaardbehandeling met ursodeoxycholzuur (UDCA) of die deze behandeling niet verdragen. Het kan een belangrijke optie zijn voor degenen die andere behandelingen hebben geprobeerd zonder succes.

Vandaag, 28 juni 2024, heeft het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) aanbevolen om de handelsvergunning voor Ocaliva in te trekken, omdat zij van mening zijn dat de voordelen van het medicijn niet opwegen tegen de risico’s. Aangezien dit medicijn in België niet kon rekenen op de tussenkomst van de mutualiteit, zijn er maar weinig patiënten die vandaag via een noodprogramma toegang hebben tot OCALIVA. Toch staan wij als vereniging achter de vele patiënten en patiëntenorganisaties die zich verzetten tegen dit negatief advies aan de Europese Commissie. Wij zullen namens onze vereniging dan ook alle komende acties mee ondersteunen. 

Ook jullie als patiënt kunnen alvast de volgende petitie mee tekenen: https://www.change.org/Caring_for_PBC

Vertaling bij de petitie

Ik onderteken deze brief als een patiënt met primaire biliaire cholangitis (PBC), of als een vertegenwoordiger van de PBC-gemeenschap, die bezorgd is over de mogelijke bedreiging voor de ontwikkeling en goedkeuring van nieuwe geneesmiddelen voor deze aandoening. PBC-patiënten begrijpen volledig dat nieuwe behandelingen zowel veilig als effectief moeten zijn. Wij als patiënten hebben het meeste te winnen. Als gemeenschap hebben we ons engagement voor onderzoek naar deze aandoening getoond door deel te nemen aan proeven en andere vormen van onderzoek die hebben bijgedragen aan daadwerkelijke vooruitgang. We zijn zeer dankbaar voor deze vooruitgang, maar maken ons zorgen over het risico dat dit proces wordt teruggedraaid. Bij het beslissen over de toekomst van geneesmiddelen vragen wij de regelgevers respectvol om de uitdagingen vanuit ons perspectief als patiënten te bekijken en te begrijpen. Om te horen dat we een hoog risico lopen te sterven aan de ziekte of een transplantatie nodig te hebben, en dan te verzoeken op basis daarvan deel te nemen aan een langdurige proef met een placebogroep, terwijl het geneesmiddel dat we effectief hebben gezien bij medepatiënten, op de belangrijkste bloedtesten die we moeten monitoren omdat ze de ernst van de ziekte en de respons op de behandeling laten zien, plaatst ons en onze families in een onmogelijke positie. Ik en mijn medepatiënten vragen simpelweg dat u de onmogelijkheid van die positie begrijpt en kijkt naar andere manieren om het bewijs van effectiviteit en veiligheid te verkrijgen dat u nodig heeft. Wij, als gemeenschap, zouden, zoals we altijd hebben gedaan, de zoektocht naar dat bewijs ondersteunen.

Toen Obeticholzuur een voorwaardelijke vergunning kreeg, werd overeengekomen dat er een bevestigende proef (met een placebogroep) zou moeten komen, ook al was Obeticholzuur (OCA) nu beschikbaar. Deze proef stond bekend als COBALT.

De COBALT-proef werd als mislukt beschouwd omdat deze de gestelde vragen niet kon beantwoorden. Veel patiënten die ontdekten dat ze in de placebogroep zaten, zochten actief naar behandeling via hun arts. We zijn ons er nu van bewust dat dit COBALT enkele opmerkelijke resultaten heeft opgeleverd, waaronder het hoogste positieve resultaat in een placebogroep in de hele geschiedenis van PBC-proeven. Wij, de patiënten, vragen de regelgevers en farmaceutische bedrijven respectvol om ervoor te zorgen dat ze de best mogelijke vragen stellen, om de best mogelijke antwoorden te krijgen. We suggereren nederig dat een placebogroep in een goedgekeurde, zij het voorwaardelijke, therapie niet de beste vraag is om te stellen.

We willen benadrukken dat OCA volgens ons een belangrijk onderdeel is van de therapeutische toolkit van een arts bij PBC, en dat we potentieel voordeel zien en potentieel risico accepteren. Het kost vele jaren om te bewijzen dat een therapie werkt en veilig is over vele jaren. Het heeft jaren gekost om te bewijzen dat UDCA werkt voor PBC-patiënten, en we zijn bereid om die jaren te wachten om te bewijzen dat OCA ook van nut is, gebaseerd op de huidige beschikbare gegevens uit de praktijk.

We blijven inspanningen steunen om betere therapieën voor PBC te brengen, en hopen dat onze ervaring, geleefde uitdagingen, en mening deel uitmaken van die inspanning

Belangrijke Informatie voor Patiënten met PBC: Beslissing van de EMA over Ocaliva

Beste PBC-patiënten,

We willen jullie informeren over een recente beslissing van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) die mogelijk van invloed is op een aantal PBC-patiënten. De EMA heeft aanbevolen om de voorwaardelijke handelsvergunning van Ocaliva (obeticholzuur) in te trekken.

Onze vereniging, samen met vele andere patiëntenverenigingen en natuurlijk de patiënten zelf, is erg bezorgd over dit advies aan de Europese Commissie.

Achtergrond van de Beslissing

In 2016 werd obeticholzuur tijdelijk goedgekeurd door de EMA onder de voorwaarde dat latere studies zouden aantonen dat dit medicijn effectief betere prognoses zou opleveren voor patiënten met Primaire Biliaire Cholangitis (PBC). Echter, de noodzakelijke recente fase 4-studie (COBALT-studie) werd voortijdig beëindigd omdat patiënten die een placebo ontvingen, op basis van de ongunstige bloedwaarden, concludeerden dat ze op placebo geplaatst waren, en daarom besloten de studie vroegtijdig te verlaten of via reguliere zorg toch de nodige medicatie verkregen.

Waarom is Dit Belangrijk?

Obeticholzuur is een essentieel medicijn voor sommige PBC-patiënten, vooral omdat vier op de tien patiënten niet gunstig reageren op de standaardmedicatie, ursodeoxycholzuur (UDCA). Het bewijs uit de praktijk is duidelijk dat OCA, wanneer het op de juiste manier wordt gebruikt bij PBC, een nuttig hulpmiddel is voor patiënten met PBC, vooral voor degenen die niet geholpen worden door andere medicatie. Verschillende experts hebben aangedrongen op het gebruik van gegevens uit de praktijk ("real world data") in plaats van alleen te vertrouwen op placebogecontroleerde onderzoeken. Helaas heeft dit tot nu toe geen verandering in de beoordeling van de EMA opgeleverd.

Gevolgen van de Aanbeveling van de EMA

De aanbeveling van de EMA creëert enkele potentieel gevaarlijke precedenten voor de PBC-patiëntengemeenschap:

  1. Placebogecontroleerde Onderzoeken: Bij zeldzame ziekten en hoogrisicopatiënten zijn dergelijke onderzoeken onethisch en onhaalbaar. Ze kunnen levensbedreigend zijn, zoals het geval was bij de COBALT-studie.

  2. Onrealistische Bewijsdoelen: Het vasthouden aan placebo-onderzoeken en het negeren van praktijkgegevens kan toekomstige behandelingen belemmeren, niet alleen voor PBC, maar ook voor andere zeldzame ziekten.

  3. Voorkeur van Patiënten: PBC-patiënten geven aan liever te leven met bijwerkingen zoals jeuk dan het risico te lopen op ziekteprogressie, levertransplantatie of overlijden door onbehandelde ziekte.

  4. Behandelingsmechanismen: Er zijn momenteel drie behandelingsmechanismen voor PBC: UDCA, OCA (een FXR-agonist), en PPAR-agonisten. Veel patiënten zijn afhankelijk van een combinatie van deze behandelingen om hun levergezondheid te normaliseren.

  5. ALP-reductie: Vermindering van alkalische fosfatase (ALP) wordt algemeen als gunstig beschouwd bij PBC, ongeacht het behandelingsmechanisme. OCA heeft in de praktijk bewezen een diepgaand effect te kunnen hebben op ALP bij patiënten bij wie UDCA niet significant hielp.

Onze Zorgen als Patiëntenvereniging

Wij, als MijnLever, maken ons ernstige zorgen over het besluitvormingsproces van de EMA en de mate waarin zij rekening hebben gehouden met bewijs uit de praktijk. Het bewijs uit de praktijk toont aan dat obeticholzuur, wanneer het correct wordt gebruikt bij PBC, een nuttig hulpmiddel is voor patiënten, vooral voor degenen die geen baat hebben bij andere medicatie. Talrijke reacties uit verschillende landen, waaronder CBP Portugal, de Canadian PBC Society (Canada), de PBCers Organization (USA), de PBC Foundation (VK), de Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEEH), de Asociación para la Lucha contra las Enfermedades Biliares Inflamatorias (ALBI), de Federación Nacional de Enfermos y Trasplantados Hepáticos (FNETH) (Spanje), het Núcleo de Estudos das Doenças do Fígado da SPMI (NEDF) en de Associação Portuguesa para o Estudo do Fígado (APEF) (Portugal), evenals vele medische specialisten die PBC-patiënten behandelen, delen onze zorgen.

Onze Oproep

Wij erkennen dat obeticholzuur niet de enige oplossing is voor PBC, maar het heeft gedurende jaren aanzienlijke voordelen getoond voor veel patiënten. Omdat PBC een langdurige aandoening is, duurt het jaren om de volledige effectiviteit van een medicijn zoals OCA te bewijzen, net zoals dat het geval was met UDCA.

Wij vragen dat clinici de mogelijkheid behouden om obeticholzuur te gebruiken voor patiënten in nood en dat het beschikbaar blijft als een goedgekeurde therapie voor PBC, zelfs als dit voorwaardelijk is door het aantonen van individuele resultaten.

Namens alle Patiënten

Laat de vergunning voor Ocaliva voortduren, zodat patiënten toegang blijven houden tot deze essentiële behandeling. Samen staan we sterker!

Met vriendelijke groet,

MijnLever - Vereniging ter Ondersteuning van Patiënten met Leverziekten

Reactie plaatsen

Reacties

Ann Langeraet
een dag geleden

Van groot belang voor de vele mensen die de medicatie nodig hebben bij PBC