Primaire Biliaire Cholangitis STUDIES

Dr. Falk – RDG-01/PBC

Dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 2, dosisbepalende studie waarin verschillende doses Rhudex-granulaat worden vergeleken met placebo bij de behandeling van primaire biliaire cholangitis

• 18 – 74 jaar
• ALP ≥ 1,5 x ULN
• Stabiele dosis UDCA
• Niet toegelaten: cirrose, FXR-agonist < 8W voor screening, wijziging dosis fibraten < 8W voor screening
• Dubbelblinde fase gedurende 12 weken met randomisatie:
  • RhuDex granules 25mg 2x/dag
  • RhuDex granules 50mg 2x/dag
  • RhuDex granules 100mg 2x/dag
  • Placebo

Genkyotex - GSN000350

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, adaptieve fase 2b/3 studie van setanaxib gedurende 52 weken met een verlengingsfase van 52 weken bij patiënten met primaire biliaire cholangitis en verhoogde leverstijfheid (TRANSFORM studie)

• ≥ 18 jaar
• ALP ≥ 1,67 x ULN
  • Fibroscan ≥ 8,8 kPa
• Stabiele dosis UDCA of intolerant aan UDCA
• Fibraten/OCA toegelaten (stabiele dosis > 3 maanden)
  • Niet toegelaten: cirrose
  • Leverbiopsie: optioneel
  • Dubbelblinde fase gedurende 52 weken met randomisatie (1:1:1):
    • Setanaxib 1200 mg/dag
    • Setanaxib 1600 mg/dag
    • Placebo

GSK – Glisten 212620

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, multicentrische fase III-studie in twee delen ter evaluatie van de werkzaamheid van linerixibat bij de behandeling van cholestatische pruritus bij deelnemers met primaire biliaire cholangitis (PBC).
18 – 80 jaar
Dagelijks jeuk ten gevolge van PBC
Stabiel dosis UDCA
Dubbelblinde fase gedurende 32 weken met linerixibat 40mg/placebo

Ter info: https://www.glistentrial.com/be-nl/over-pbc-jeuk

Primaire Scleroserende Cholangitis STUDIES

Pliant Therapeutics – PLN-74809-PSC 203

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, dosisbepalende, placebogecontroleerde fase 2a evaluatie van de veiligheid, verdraagzaamheid en farmacokinetiek van PLN-74809 bij deelnemers met primaire scleroserende cholangitis en vermoeden van leverfibrose (INTEGRIS studie)

· 18 – 75 jaar

ALP > 1,5 x ULN

· AST en ALT ≤ 5 x ULN

· Fibroscan ≥ 8 kPa en ≤ 14.4 kPa

· Indien UDCA: stabiele dosis < 25mg/kg/dag

· Indien IBD: coloscopie < 18 maanden voor screening

Dubbelblinde fase gedurende 12 weken met randomisatie:

PLN-74809 1x/dag

Placebo

Auto Immuun Hepatitis STUDIES

Novartis – CVAY736B2201

Een tweedelige gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicentrische dosisbepalende en bevestigende studie ter beoordeling van de veiligheid en doeltreffendheid van VAY736 bij patiënten met auto-immune hepatitis (AIH) die onvolledige respons hebben op of die intolerant zijn voor de standaardbehandeling

• 18 – 75 jaar
• Leverbiopsie binnen 6 maanden voor screening
• Onvolledige respons op OF intolerantie voor standaardbehandeling
• ALT ≥ 1.5 x ULN
• Dubbelblinde fase gedurende 52 weken met randomisatie:
  • VAY736 5mg SC/4 weken
  • VAY736 50mg SC/4 weken
  • VAY736 300mg SC/4 weken
  • Placebo (24W), nadien VAY736 150 mg SC/4 weken (28W)