Primaire Biliaire Cholangitis

 Intercept – 747-213 (Prof. Nevens)

Een fase 2, dubbelblinde, gerandomiseerde, parallelle-groepsstudie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van obeticholzuur toegediend in combinatie met bezafibraat bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis die onvoldoende respons vertoonden of intolerant waren voor ursodeoxycholzuur

• ≥ 18 jaar
• ALP ≥ 1,5 x ULN
• Stabiele dosis UDCA of intolerant aan UDCA

• Niet toegelaten: Child-Pugh B of C, ernstige pruritus , galblaasproblematiek (heden of verleden), behandeling met OCA (afgelopen 6 maanden) en/of fibraten (afgelopen 3 maanden)
• Geen leverbiopsie nodig tijdens studie
• Dubbelblinde fase gedurende 12 weken (nadien 48 weken extensie) met randomisatie:
  • Bezafibraat 200 mg/dag
  • Bezafibraat 400 mg/dag
  • OCA 5->10 mg/dag + Bezafibraat 200 mg/dag
  • OCA 5->10 mg/dag + Bezafibraat 400 mg/dag

Genkyotex - GSN000350 (prof. Nevens)

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, adaptieve fase 2b/3 studie van setanaxib gedurende 52 weken met een verlengingsfase van 52 weken bij patiënten met primaire biliaire cholangitis en verhoogde leverstijfheid (TRANSFORM studie)

• ≥ 18 jaar
• ALP ≥ 1,67 x ULN

• Fibroscan ≥ 8,8 kPa

• Stabiele dosis UDCA of intolerant aan UDCA
• Fibraten/OCA toegelaten (stabiele dosis > 3 maanden)

• Niet toegelaten: cirrose
• Leverbiopsie: optioneel
• Dubbelblinde fase gedurende 52 weken met randomisatie (1:1:1):
  • Setanaxib 1200 mg/dag
  • Setanaxib 1600 mg/dag
  • Placebo

Primaire Scleroserende Cholangitis

Dr. Falk – NUC-5/PSC (Prof. Nevens)

Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase III-onderzoek ter vergelijking van norursodesoxycholinezuur-capsules met placebo bij de behandeling van primaire scleroserende cholangitis

• 18 – 75 jaar
• Leverbiopsie < 2 maanden
• ALP > 1,5 x ULN
• Totaal bilirubine < 4,0 mg/dL
• Indien UDCA: stabiele dosis > 3 maanden
• Indien IBD: coloscopie < 12 maanden voor baseline
• Dubbelblinde fase gedurende 96 weken met randomisatie:
  • Norursodeoxycholzuur: 500mg (W1-W2), 1000mg (W3-W4), 1500mg (W5-W96)
  • Placebo

Pliant Therapeutics – PLN-74809-PSC 203 (Prof. Nevens)

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, dosisbepalende, placebogecontroleerde fase 2a evaluatie van de veiligheid, verdraagzaamheid en farmacokinetiek van PLN-74809 bij deelnemers met primaire scleroserende cholangitis en vermoeden van leverfibrose (INTEGRIS studie)

• 18 – 75 jaar

• ALP > 1,5 x ULN

• AST en ALT ≤ 5 x ULN
• Fibroscan ≥ 8 kPa en ≤4 kPa
• Indien UDCA: stabiele dosis < 25mg/kg/dag
• Indien IBD: coloscopie < 18 maanden voor screening

• Dubbelblinde fase gedurende 12 weken met randomisatie:
  • PLN-74809 1x/dag
  • Placebo

Auto Immune Hepatitis

Geen lopende studies