Primaire Biliaire Cholangitis

Escient Pharmaceuticals – PACIFIC studie
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie ter evaluatie van de effecten van EP547 bij patiënten met cholestatische pruritus als gevolg van primaire biliaire cholangitis of primaire scleroserende cholangitis.

• 18 - 80 jaar
• Diagnose PBC of PSC
• Matige tot ernstige jeuk die verband houdt met cholestatische leverziekte
• Stabiele dosis UDCA
• OCA/fibraten/anti-jeukmedicatie toegelaten (stabiele dosis)
• Niet toegelaten: (wachtlijst) levertransplantatie, levercirrose
• Geen leverbiopsie nodig tijdens studie
• Dubbelblinde fase gedurende 6 weken met randomisatie:
  • EP547 100 mg/dag
  • Placebo
• Nadien open-label fase gedurende 6 weken waar iedereen EP547 100 mg/dag krijgt.

EP547 is een nieuwe experimentele behandeling die is ontwikkeld om de receptor die jeuk veroorzaakt, te blokkeren.

 

 Intercept – 747-213 (Prof. Nevens) geen nieuwe inclusies meer mogelijk

Een fase 2, dubbelblinde, gerandomiseerde, parallelle-groepsstudie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van obeticholzuur toegediend in combinatie met bezafibraat bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis die onvoldoende respons vertoonden of intolerant waren voor ursodeoxycholzuur

• ≥ 18 jaar
• ALP ≥ 1,5 x ULN
• Stabiele dosis UDCA of intolerant aan UDCA

• Niet toegelaten: Child-Pugh B of C, ernstige pruritus , galblaasproblematiek (heden of verleden), behandeling met OCA (afgelopen 6 maanden) en/of fibraten (afgelopen 3 maanden)
• Geen leverbiopsie nodig tijdens studie
• Dubbelblinde fase gedurende 12 weken (nadien 48 weken extensie) met randomisatie:
  • Bezafibraat 200 mg/dag
  • Bezafibraat 400 mg/dag
  • OCA 5->10 mg/dag + Bezafibraat 200 mg/dag
  • OCA 5->10 mg/dag + Bezafibraat 400 mg/dag

 

Genkyotex - GSN000350 (prof. Nevens)

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, adaptieve fase 2b/3 studie van setanaxib gedurende 52 weken met een verlengingsfase van 52 weken bij patiënten met primaire biliaire cholangitis en verhoogde leverstijfheid (TRANSFORM studie)

• ≥ 18 jaar
• ALP ≥ 1,67 x ULN

• Fibroscan ≥ 8,8 kPa

• Stabiele dosis UDCA of intolerant aan UDCA
• Fibraten/OCA toegelaten (stabiele dosis > 3 maanden)

• Niet toegelaten: cirrose
• Leverbiopsie: optioneel
• Dubbelblinde fase gedurende 52 weken met randomisatie (1:1:1):
  • Setanaxib 1200 mg/dag
  • Setanaxib 1600 mg/dag
  • Placebo

 

Primaire Scleroserende Cholangitis

Escient Pharmaceuticals – PACIFIC studie
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie ter evaluatie van de effecten van EP547 bij patiënten met cholestatische pruritus als gevolg van primaire biliaire cholangitis of primaire scleroserende cholangitis.

• 18 - 80 jaar
• Diagnose PBC of PSC
• Matige tot ernstige jeuk die verband houdt met cholestatische leverziekte
• Stabiele dosis UDCA
• OCA/fibraten/anti-jeukmedicatie toegelaten (stabiele dosis)
• Niet toegelaten: (wachtlijst) levertransplantatie, levercirrose
• Geen leverbiopsie nodig tijdens studie
• Dubbelblinde fase gedurende 6 weken met randomisatie:
  • EP547 100 mg/dag
  • Placebo
• Nadien open-label fase gedurende 6 weken waar iedereen EP547 100 mg/dag krijgt.

EP547 is een nieuwe experimentele behandeling die is ontwikkeld om de receptor die jeuk veroorzaakt, te blokkeren.

 

 

Pliant Therapeutics – PLN-74809-PSC 203 (Prof. Nevens) geen nieuwe inclusies meer mogelijk

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, dosisbepalende, placebogecontroleerde fase 2a evaluatie van de veiligheid, verdraagzaamheid en farmacokinetiek van PLN-74809 bij deelnemers met primaire scleroserende cholangitis en vermoeden van leverfibrose (INTEGRIS studie)

• 18 – 75 jaar

• ALP > 1,5 x ULN

• AST en ALT ≤ 5 x ULN
• Fibroscan ≥ 8 kPa en ≤4 kPa
• Indien UDCA: stabiele dosis < 25mg/kg/dag
• Indien IBD: coloscopie < 18 maanden voor screening

• Dubbelblinde fase gedurende 12 weken met randomisatie:
  • PLN-74809 1x/dag
  • Placebo

 

Auto Immune Hepatitis

Geen lopende studies