Primaire Biliaire Cholangitis

Gilead – AFFIRM

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om het effect van seladelpar op de klinische resultaten te evalueren bij patiënten met primaire biliaire cholangitis (PBC) en gecompenseerde cirrose

• ≥ 18 jaar
• ALP ≥ 1,5 x ULN
• Levercirrose, CP-A of CP-B (op leverbiopsie, op CT/MRI/echo of fibroscan > 15 kPa)
• Stabiele dosis UDCA of intolerant aan UDCA
• Niet toegelaten: gedecompenseerde cirrose, behandeling met OCA of fibraten (afgelopen 6 weken)
• Geen leverbiopsie nodig tijdens studie
• Dubbelblinde fase gedurende 156 weken (nadien 156 weken open-label) met randomisatie:
  • Seladelpar 5 mg/dag (CP-B) of 10 mg/dag (CP-A)
  • Placebo

Primaire Scleroserende Cholangitis

 Ipsen – ELASCOPE

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3-studie in meerdere centra om de werkzaamheid en veiligheid van elafibranor te beoordelen bij volwassen deelnemers met primaire scleroserende cholangitis

• 18 – 75 jaar
• Leverbiopsie < 6 maanden
• ALP ≥ 1,5 x ULN
• Totaal bilirubine ≤ 2 x ULN
• Indien UDCA: stabiele dosis > 3 maanden
• Indien IBD: coloscopie < 12 maanden voor baseline
• Niet toegelaten: CP-B of CP-C, fibraten afgelopen 3 maanden
• Dubbelblinde fase gedurende max. 5 jaar met randomisatie:
  • Elafibranor 120 mg/d
  • Placebo

Auto Immune Hepatitis

Amgen – MERCURY

Een fase 2/3, gerandomiseerde, dubbelblinde, multicentrische, placebogecontroleerde studie naar inebilizumab bij deelnemers met auto-immuunhepatitis.

• 18 – 75 jaar
• Leverbiopsie < 90 dagen
• ALT ≥ 2 x ULN
• Onvoldoende respons op minstens 9 maanden standaardbehandeling (Prednisone en AZA/6-MP) OF Intolerant aan standaardbehandeling
• Niet toegelaten: gedecompenseerde cirrose (CP-B en CP-C)
• Dubbelblinde fase gedurende 78 weken (nadien 78 weken open-label) met randomisatie:
  • Inebilizumab 300mg IV op dag 1, dag 15, dag 183 en dag 365 + standaardbehandeling
  • Placebo + standaardbehandeling