Er is opnieuw een wending in het verhaal van Ocaliva (obeticholzuur) door Advanz Pharma's pogingen om haar therapie voor primaire biliaire cholangitis (PBC) op de markt te houden in de EU.
Eerder deze week volgde de Europese Commissie het advies van haar comité voor geneesmiddelen en trok de voorwaardelijke vergunning voor het medicijn in, omdat de voordelen niet langer opwogen tegen de risico's.
Nu, in een verbluffende ommekeer, heeft Advanz een uitstel gewonnen nadat het Gerecht van de Europese Unie een schorsing van het besluit van de EC had bevolen, wat betekent dat de vergunning voor Ocaliva (obeticholzuur) geldig blijft totdat er een verdere beslissing wordt genomen.
In een verklaring zei Advanz dat het medicijn "volledig beschikbaar blijft voor nieuwe en bestaande patiënten in heel Europa." De beslissing om de vergunning voor Ocaliva in te trekken, had de vrees gewekt dat patiënten met PBC zonder een tweedelijns behandelingsoptie zouden blijven als ze niet reageren op of intolerant zijn voor ursodeoxycholzuur (UDCA), de standaard eerstelijnstherapie.
De implicaties van het besluit van de EC reikten ook tot aan de Verenigde Staten, waar Ocaliva wordt verkocht door Alfasigma-dochter Intercept Pharma. Volgende week zal een adviescommissie van de FDA overwegen of de versnelde goedkeuring van Ocaliva moet worden omgezet in een volledige goedkeuring, grotendeels gebaseerd op dezelfde dataset die door het CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) is beoordeeld.
"Wij blijven ons inzetten voor het ondersteunen van patiënten en zijn verheugd dat we een tijdelijke schorsing van het besluit van de EC hebben verkregen, wat directe continuïteit van de levering mogelijk maakt totdat het Gerecht een volgende beslissing neemt." aldus Steffen Wagner, CEO van Advanz Pharma.
Een woordvoerder van Advanz vertelde aan pharmaphorum dat het bedrijf op dit moment geen tijdlijn heeft voor wanneer een heronderzoek van de beslissing door het Gerecht zal plaatsvinden, maar benadrukte dat het bedrijf haar inspanningen voortzet om ervoor te zorgen dat de schorsing zo lang mogelijk van kracht blijft.
Momenteel zijn er geen andere tweedelijns therapieën voor PBC goedgekeurd in Europa, hoewel dat binnenkort zal veranderen nadat Ipsen's Iqirvo (elafibranor), een PPAR-agonist, in juli werd aanbevolen voor goedkeuring door het CHMP. Iqirvo is al goedgekeurd door de FDA.
Een andere mogelijke optie is Gilead Sciences' PPAR-agonist Livdelzi (seladelpar) – ook goedgekeurd in de VS – die eerder dit jaar door licentiehouder CymaBay Therapeutics in de EU werd ingediend.
"Wij zullen onze inspanningen voortzetten om de langetermijncontinuïteit van de levering van Ocaliva voor alle patiënten die het nodig hebben te waarborgen," voegde Wagner eraan toe, waarbij hij opmerkte dat de FXR-agonist een ander werkingsmechanisme heeft dan andere behandelingen.
Dat maakt het "een belangrijke optie voor patiënten met PBC, een aandoening waarvoor de behandelingsmogelijkheden al zeer beperkt zijn."
° Bron: Pharmaphorum
Reactie plaatsen
Reacties